近日，2025昌平医药健康金融投资创新论坛在昌平成功举办。中国工程院外籍院士、北京大学临床医学高等研究院院长王存玉院士发表《科技赋能健康中国：AI与再生医学的融合与未来》主题演讲。以下为演讲实录：

我一直在思考，在 AI 推动药物研发的背景下，结合过去的失败经验，如何做好研发工作。北京市正大力推动 “AI+”，我在此分享一些基于失败经验的思考。

AI确实能做很多工作，包括设计的新蛋白，因为专利的关系我不能细讲，但是有改变了很大的普遍性。药物研发是长期的过程，比如说拿到侯选确定了，我做了一个靶点十多年，那是和世界上最有名的科学家合作，这是一个漫长的过程，但是因为AI出现了以后，从结构生物学到高通量的筛选，再有人工智能辅助，确实是解决了很大问题。

因为我的失败，所以我就想我们能不能从简单的方法入手，在再生医学方面做一些工作，从AI的方法找到，因为长生不老是一个非常热门的课题。特别是我在美国的时候，硅谷大佬纷纷设立好几家公司，怎么能长生不老，把这个药找出来。所以我们就开始布局，怎么找和衰老有关的做点工作，我们在这些方面找了一些突破口。我个人觉得，在这方面有几个方面，现在一个重要的方向就是材料设计，基本上我个人觉得生物材料，特别是应用到临床医学基本上是无所不能，你要想做什么就做什么。举个例子，一般的药放到口腔里吞咽，药下不去，现在材料上非常简单，基本上是无所不能的。AI推动药物的发展，因为传统的医学研究，发一个信号通路找到一个靶点，那个过程是漫长的。现在微观上可以找，另外就是通过AI利用大数据分析，看什么疾病跟什么食物相关联，跟什么肠道菌群相关联，同样有可能找到新的靶点。另外AI在临床流程推动方面，从设计方面有很大的作用。

这些方面是比较热门，我怀疑在座有没有打过干细胞，可能有的打了不敢说，这个是北京市，昌平和亦庄，这也是一个比较热点的需求。另外，分离T细胞，防止肿瘤转移的。个体差异大，疗效预测困难，组织构建复杂，可控性弱，缺乏精准监测和动态评估手段。在AI方面就会提高好的决策，调控评估，微环境的温度。与传统药物来说，我做药做了十多年没成功，这些点都在里面，一言难尽。我个人回顾来看，药成功的话需要越简单越好，这是我个人体会，越复杂往往成不了事，就是这个情况。现在NASH有一些成药了，有很多发展瓶颈，存在很多困难，我感到人工智能大数据的方向给我们提供了一个很好的方向。

创新药面临的机遇与挑战。这一轮科学，特别是这一轮我们国家对科技，对研发一直在主抓，对人才的主抓，这一轮新药研发是一个好的机遇，主要是要做好顶层设计的问题，我们国家都注意到了，创新药专项出来了，对下一轮的研发，因为从国家，去年10月份我从国外回来，可能会有更多的突破性的进展，这是我的猜想。从AI方面来说，它对生物材料设计，这个说实话我也不懂，但是你有了数据以后，放进去，往往能出来有趣的东西，我就不细说了。另外，一个类器官，模仿人类疾病发生发展，这个发展很快，我个人觉得AI在这方面可能还会做很多有益的工作。包括有了类器官的模型，再结合AI找药方面，我个人觉得还会有很多新的东西能够出来。

这一轮科技革命，特别是从干细胞测序开始，疾病组学，我们看三维空间细胞结构怎么相互作用的，怎么做不知道，想借助AI进行发展，比较有挑战性。如果有了大量的多组学数据，结合AI智能，在精准干预决策方面我想可能要有好的突破性的进展。

下面讲两个例子，我认为AI做再生医学有可能解决一些问题，到了我这个年纪，爬楼梯要警惕一下，骨质疏松、骨关节炎、肌肉退化，这些问题要警惕，这是老龄化社会里存在的主要问题，对再生医学也是一个挑战的问题。肌腱衰老，这个课题最早的做法是怎么做的呢，我们找年轻人的肌腱和老年人的肌腱，看到细胞的变化，哪些是上调，哪些是下调的，哪些基因表达高，这个基因可能有功能防止衰老，相当于用大数据的方法分析。这是不同的发展阶段，我们找了一个蛋白Periostin，这个蛋白出生的时候特别高，老了以后从红色变成蓝色了，这个蛋白是不是能够维持干细胞的功能，防止肌腱衰老。我们加了这个蛋白以后，这是两个蛋白，一个是Sox2，这就是一个干细胞因子，这两个表达量升高。我们用老鼠模型跟对照相比明确能够促进肌腱的再生。在做的过程中我们有一套数据库，哪是高表达，哪是低表达，北大医学有一个教师谢振伟，他开发了一个工具DLEPS，它能够根据基因的表达模型，能找小分子药影响这个基因表达，我们就把相应的数据跟它合作，把相应的数据进行分析，找了一个很有趣的分子，我们不是发现很多基因升高嘛，哪些基因升高呢，他找了一个细胞，加了POG以后干细胞升高了，我们看干细胞表达Sox2和Oct4，如果把这个干细胞长的更大更圆，通过AI很快找了一个基因，我们做了一个生物学试验花了好几个月，它几个小时就告诉你了，并且防止干细胞的渲染。另外我们做了一个模型，在老龄小鼠上做了切割伤，POG治疗促进肌腱部分切割伤的愈合和预防衰老，这个里面有大量的脂肪化，加了POG以后血管有明显的改进，这是给大家举的POG的例子。

再举个干细胞骨质疏松的例子，常常说骨髓减少了干细胞，跟大家科普一下，国内好多同行都跟我说，我打干细胞了，大部分人打的就是脐带血的干细胞，这个名字相对还是有争议的。这是第二个例子，通过深度学习方法找了另外一个新药，大家知道骨质疏松随着年龄增长，围绕干细胞的基因表达，多组学分析，用现有的数据看哪些药物有可能促进干细胞的干性，防止MS衰老，我们找了一个药物，二氢青蒿素，青蒿素大家很熟悉，治疗疟疾的，我们根本没想到还可以防止骨质疏松。接着证明AI找这个东西是不是有用，这是一个简单的蛋白变化，这两个干细胞因子表达量明显升高，红点代表细胞增盈的情况，从这方面来说，这个DHA能够促进干细胞的干性。下一个问题是不是在体外有这个效果，体内有没有这个效果，我们就做了一个老鼠模型，把雌性小鼠卵巢去除，遇到了骨质疏松，同时它治疗，可以看到骨丧失明显恢复，这个药能够有效防止骨质疏松。同时看这个药是不是能治疗牙周炎。还跟大家分享一下，我们意外发现这个药还能够防止脱发，能够毛发再生，这只是小鼠的数据，现在关于小鼠的数据能不能在人上应用，如果能用的话这是一个很大的市场。

近一两年，我深刻感受到 AI 能助力药物研发少走弯路、提升效率。北大医学部有优质的 AI 药物平台，欢迎有合作意向的同仁私下交流。此外，我们正推进一款原创药物研发，目标是达到全球领先水平。