近日，健达九州（北京）生物科技有限公司公布，公司光遗传学核心管线GA001的注册临床试验在眼和视光疾病国家临床医学研究中心——上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心，已顺利完成中国首例临床参与者入组及给药，并完成给药后安全性观察。

首例临床参与者给药顺利完成，并已完成给药后阶段性安全性评估，是GA001中国注册临床研究取得的又一重要里程碑节点，标志着中国原创光遗传学技术在遗传性致盲眼病临床转化领域取得关键进展。

GA001中国注册临床研究完成重要里程碑节点

本项研究是一项评价GA001注射液治疗视网膜色素变性临床参与者安全性、耐受性及初步有效性的注册临床试验。

本项研究由上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心孙晓东院长、陈洁琼主任等研究团队共同推进，其中孙晓东院长担任主要研究者（PI）。研究将按照临床试验方案，在严格的筛选、给药操作和安全性监测体系下有序开展，并通过视力、视功能、眼底结构及其他相关指标，对GA001的临床安全性和潜在治疗价值进行系统评价。首例临床参与者给药前，研究团队围绕入排标准、手术操作、药物管理、风险预案及随访评估等环节进行了充分准备；给药过程由眼科、药学、护理及临床研究等多学科团队共同协作完成。

目前，GA001首例临床参与者已完成给药后安全性观察。经安全审查委员会评估，该临床参与者未发生严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI），目前状态良好，生命体征平稳。研究团队将严格按照临床试验方案，继续对该参与者进行长期安全性随访及疗效相关指标的动态监测，确保数据完整性并保障临床参与者安全。

目前，后续临床参与者筛选及入组工作正按计划有序推进。有意参与本项临床研究者，可持续关注上海交通大学医学院附属第一人民医院相关招募信息，并联系医院眼科中心了解临床参与者筛选及入组事宜。健达九州将持续跟进研究进展，并适时对外发布后续阶段性信息。

为广泛基因型RP患者探索新的治疗路径

视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）是一组由遗传因素引起的进行性视网膜退行性疾病。患者通常首先出现夜盲、视野逐渐缩小等症状，随着病情发展，可出现中心视力严重下降，部分患者最终可能完全失明。

全球约有150万名RP患者，由于RP致病基因种类繁多、遗传机制复杂，多数患者长期缺乏有效治疗手段。现有部分基因替代疗法通常仅适用于特定基因突变患者，能够覆盖的患者群体仍然有限，巨大的临床需求亟待满足。

与针对单一致病基因进行修复或替代的传统基因治疗路径不同，光遗传学治疗主要通过赋予视网膜残余神经细胞感光能力，尝试绕过已经受损或丢失的感光细胞，重新建立外界光信号与视觉神经通路之间的联系。这一技术路径具备基因型非依赖性，有望为不同致病基因背景、尤其是处于疾病中晚期的RP患者提供新的治疗选择。

关于GA001

GA001是健达九州光遗传学平台率先进入注册临床验证的代表性管线，目标适应症为遗传性致盲眼病视网膜色素变性。GA001基于公司自主发现的新型高灵敏度光敏蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞，以实现视觉功能重建。GA001不以特定致病基因为治疗前提，具备基因型非依赖性，有望覆盖更广泛的RP患者群体。

此前，GA001已获美国FDA临床II期许可及孤儿药资格（ODD）、快速通道资格（FTD）认定，并获中国CDE临床I期许可，先后入选中关村论坛十大科技成果、工信部国际领先科技成果、中国残联科技助残创新案例。

未来，健达九州将与上海市第一人民医院孙晓东院长、陈洁琼主任等研究团队继续严格遵循临床试验方案和药物临床试验质量管理规范（GCP），稳步推进临床参与者入组、随访与数据评价工作。双方期待通过科学、规范的临床研究，进一步验证GA001的安全性和潜在临床获益，加速推动中国原创光遗传学技术走向全球临床验证与转化，为视网膜色素变性患者探索更加广泛、可及的创新治疗方案。

中关村（昌平）脑科学与脑机接口产业园

中关村（昌平）脑科学与脑机接口产业园，是北京市首个专注于脑机接口产业的特色园区，位于昌平区生命谷国际精准医学产业园内。

园区重点聚焦脑科学与脑机接口、细胞与基因治疗、AI医疗等前沿领域，利用生命谷国际精准医学产业园24万平方米建成空间，规划有研发试验办公楼、中试生产楼、总部办公区等多元化空间，满足企业从研发、中试到产业化的全链条需求。

依托昌平区“一核一城”产业格局，以中关村生命科学园为核心，加速企业孵化与成果转化，通过科技服务、专业活动、人才培养等方式，构建“政产学研用”有机融合的创新生态，推动脑机接口技术从实验室走向临床应用和产业化。